En un avance científico que podría cambiar el futuro de millones de personas, investigadores de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) han descubierto que una combinación de dos fármacos para el cáncer ya existentes no solo frena, sino que revierte los efectos del Alzheimer en un modelo animal, restaurando incluso la memoria.
Una nueva y poderosa luz de esperanza brilla para los 7 millones de estadounidenses y sus familias que luchan contra la devastación de la enfermedad de Alzheimer. Un estudio revolucionario, publicado en la prestigiosa revista Cell, ha identificado una combinación de dos medicamentos contra el cáncer, aprobados por la FDA, que ha logrado revertir los daños cerebrales y restaurar la función cognitiva en ratones con una forma grave de la enfermedad.
Una nueva forma de atacar la enfermedad
El enfoque del equipo de la UCSF y los Institutos Gladstone fue radicalmente innovador. En lugar de intentar crear un nuevo fármaco desde cero —un proceso largo y costoso—, utilizaron la ciencia de datos para encontrar medicamentos existentes que pudieran ser reutilizados.
El proceso fue el siguiente:
- Análisis genético: Se analizó cómo el Alzheimer altera la «firma de expresión genética» en las células cerebrales humanas (genes que se «encienden» o «apagan» por la enfermedad).
- Búsqueda en bases de datos: Se compararon estas firmas con la Connectivity Map, una base de datos con los efectos de más de 1,300 fármacos en la expresión genética, buscando medicamentos con un efecto opuesto al del Alzheimer.
- Filtrado con datos reales: De los 1,300 fármacos, solo 10 que revertían la firma del Alzheimer ya estaban aprobados por la FDA. Para refinar la búsqueda, se analizaron millones de registros médicos electrónicos anónimos. Se encontró que pacientes que tomaban algunos de estos fármacos para otras afecciones tenían menor probabilidad de desarrollar Alzheimer.
La combinación ganadora y sus efectos
Los dos candidatos más prometedores resultaron ser fármacos oncológicos:
- Letrozol: Utilizado para tratar el cáncer de mama. En el estudio, se predijo que actuaría principalmente sobre las neuronas.
- Irinotecán: Utilizado para tratar el cáncer de colon y pulmón. Se predijo que ayudaría a las células gliales, que son las células de soporte del cerebro.
Cuando se administró esta combinación a ratones genéticamente modificados para desarrollar Alzheimer, los resultados fueron asombrosos. El tratamiento logró:
- Revertir los cambios genéticos causados por la enfermedad en las neuronas y las células gliales.
- Reducir significativamente los cúmulos tóxicos de la proteína tau, uno de los principales marcadores patológicos del Alzheimer.
- Mejorar el aprendizaje y restaurar la memoria en los animales.
«Si fuentes de datos completamente independientes… nos guían a las mismas vías y los mismos fármacos, y luego resuelven el Alzheimer en un modelo genético, entonces quizás estemos en el camino correcto.» – Marina Sirota, PhD, coautora del estudio.
Un camino de esperanza con cautela
Los investigadores son cautelosos y señalan que los resultados en ratones no siempre se traducen directamente a los humanos. Sin embargo, el hecho de que se trate de fármacos ya aprobados por la FDA podría acelerar drásticamente el proceso de llevar esta terapia a ensayos clínicos con pacientes.
Este descubrimiento no solo ofrece una nueva esperanza tangible para el tratamiento del Alzheimer, sino que también valida un poderoso nuevo método de investigación que aprovecha el big data y la inteligencia artificial para encontrar curas ocultas en nuestro arsenal médico existente.
